Cette équipe de cancérologues du Mount Sinai vient de présenter, lors de la Réunion scientifique 2021 de l’American Society of Hematology (ASH) les résultats d'essais cliniques très encourageants sur un nouveau traitement contre un cancer rare de la moelle osseuse, la myélofibrose. Ces données qui confirment les bons niveaux de sécurité et d’efficacité de ce traitement, ouvrent un espoir pour les patients touchés et leurs familles.
La myélofibrose est un type de cancer de la moelle osseuse qui perturbe la production normale de cellules sanguines, provoquant une hypertrophie de la rate, des cicatrices étendues dans la moelle osseuse et une faiblesse des taux de globules rouges et de plaquettes, ce qui accroît le risque de saignement. Les patients atteints de myélofibrose qui n’ont pas répondu au traitement de première intention disponible, font face à un pronostic très négatif.
Il existe un besoin urgent de nouveaux traitements de la myélofibrose.
Précisément, l’essai multicentrique de phase Ib est mené auprès de 21 patients traités avec le candidat médicament. Les améliorations constatées avec le nouveau traitement appelé AVID200, sont décrites comme modestes mais significatives chez ces participants :
- ces participants bénéficient d’une réduction de leurs symptômes, notamment de l'anémie et de l'hypertrophie de la rate ;
- cependant, malgré ces avantages cliniques, les cicatrices médullaires des patients n'ont pas diminué ;
- parmi les résultats remarquables, un groupe spécifique de patients présentent, avec le nouveau traitement, une amélioration durable de la numération plaquettaire ;
- ainsi, si l'innocuité et la recherche de la dose optimale étaient l'objectif principal, cet essai confirme aussi une certaine efficacité, suggérant néanmoins que
la thérapie devrait être associée à d'autres médicaments pour être efficace chez les patients ;
L’auteur principal, le Dr John Mascarenhas, directeur du nouveau Centre d'excellence de l'Institut pour le cancer du sang et les troubles myéloïdes du Mount Sinaï explique que l’équipe a déjà entrepris de nouvelles études de laboratoire sur la thérapie combinée optimale.
« Au Centre d'excellence pour les cancers du sang et les troubles myéloïdes, nous pensons que tout le monde mérite des soins personnalisés et excellents, c'est pourquoi nous développons un plan de traitement individualisé pour chaque patient, en utilisant les dernières technologies et avancées en biologie. Nous prenons en compte les facteurs génétiques, épigénétiques, de signalisation cellulaire et immunologiques dans l'élaboration de chaque plan plan de traitement ».
Bref, un grand espoir et des avancées thérapeutiques en marche pour les patients.
Source: American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting Dec, 2021 142 Treatment of Myelofibrosis Patients with the TGF-β 1/3 Inhibitor AVID200 (MPN-RC 118) Induces a Profound Effect on Platelet Production
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Équipe de rédaction SantélogAvr 13, 2022Rédaction Santé log
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