Porteuse de grands espoirs pour les patients, la recherche en thérapie génique illustre bien le temps nécessaire à la validation d’une nouvelle étude clinique. Il a fallu 20 ans de travaux pour obtenir des résultats cliniques dans certaines maladies qui ont transformé la vie des patients. Aujourd’hui, grâce à de nouvelles recherches et méthodologies de pointe, la stratégie évolue, le gène pourrait ne plus être remplacé mais corrigé, tout comme la thérapie génique s’adresserait à un bien plus grand nombre d’organes et de maladies. Les équipes d’Imagine et du campus Necker-Enfants malades travaillent sur ces approches qui préfigurent la médecine de demain.
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