À l'aide de CRISPR, les chercheurs modifient des cellules souches de souris pour lutter contre l'inflammation causée par l'arthrite et d'autres maladies chroniques. Ces cellules souches intelligentes ou SMART (pour Stem cells Modified for Autonomous Regenerative Therapy) sont capables de se différencier en cellules de cartilage qui idéalement viennent remplacer le cartilage arthritique, produisent un médicament anti-inflammatoire biologique qui protège les articulations et les autres tissus environnants contre les dommages de l'inflammation chronique. Ces SMART cells ont été développées à l'École de médecine de l'Université de Washington à St. Louis et au Shriners Hospitals for Children (St. Louis), en collaboration avec les chercheurs de Duke University et Cytex Therapeutics Inc. Les chercheurs ont d'abord travaillé à partir de cellules cutanées prélevées à partir de queues de souris, ont converti ces cellules en cellules souches via CRISPR en cellules cultivées in vitro privées d'un gène inflammatoire clé et équipées à la place d'un gène thérapeutique anti-inflammatoire.
" Un vaccin cellulaire contre l'arthrite, somme toute, qui délivre un anti-inflammatoire à une articulation arthritique, mais seulement quand c'est nécessaire " , résume le Dr Farshid Guilak, auteur principal de l'étude et professeur de Chirurgie orthopédique à l'Université de Washington. Bref, la technologie d'édition de gènes est ici exploitée comme le moyen de fournir une thérapie ciblée en réponse à une inflammation localisée dans une articulation. Si cette stratégie était validée chez l'Homme -en particulier si les cellules manipulées ne répondent bien qu'aux signaux inflammatoires- c'est une nouvelle thérapie clinique prometteuse capable non seulement de remplacer les cellules arthritiques mais d'autres types de cellules lésées dans d'autres systèmes. L'exemple est donné avec le diabète, où des SMART cells pourraient détecter le glucose et transformer l'insuline en réponse. Bref, la capacité de réparer des tissus vivants à partir de cellules souches intelligentes capables de répondre précisément à leur environnement ouvre des possibilités passionnantes en médecine régénérative.