Drépanocytose : première guérison par thérapie génique

http://www.liberation.fr/france/2017/03/01/drepanocytose-premiere-guerison-par-therapie-genique_1552521

L’équipe de la professeure Marina Cavazzana, pédiatre à l’hôpital Necker-Enfants malades, a réussi à soigner un patient atteint de cette grave maladie du sang, qui touche plus de 50 millions personnes dans le monde. Une première.

Marina Cavazzana, autrefois Cavazzana-Calvo, née en 1959 à Venise (Italie), est une médecin et chercheuse italienne travaillant en France à l’hôpital Necker, connue pour ses travaux en thérapie génique. Elle dirige un laboratoire au sein de l’Institut des maladies génétiques Imagine, situé à côté de l’hôpital Necker, un service de pédiatrie à l’hôpital necker ainsi que qu’un laboratoire de thérapie génique et cellulaire. Elle travaille en étroite collaboration avec différents médecins comme Alain Fischer et Salima Hacein-Bey-Abina. Elle lance divers protocoles et essais cliniques au sein de l’höpital necker pour le traitement de la drépanocytose.