L’implication du patient, clef de la réussite d’une start-up médicale ?

Relevé de données de bracelets connectés, auto-diagnostique sur internet… Le patient s’implique de plus en plus face à la maladie… jusqu’à participer à l’élaboration du traitement.

35% des Américains en 2013 ont utilisé internet pour s’auto-diagnostiquer. Le patient n’est plus passif face à la maladie. Les nouvelles technologies lui ont donné le pouvoir d’agir pour connaître sa condition médicale. Que ce soit grâce à certains appareils qui permettent de déceler une anomalie, de prévenir une crise… ou aux connaissances encyclopédiques disponibles sur la toile. Près d’1% des milliards de recherches réalisées sur Google le sont dans ce but. C’est la raison pour laquelle le moteur de recherche a lancé il y a quelques mois l’outil “symptom search” avec des fiches qui détaillent les symptômes des maladies et la marche à suivre.

Lorsque la maladie en question est rare et que les traitements sont inexistants, peu nombreux et/ou coûteux, l’implication du patient a tendance à être plus forte et peut aller jusqu’à la participation à la fabrication du traitement. «En tant que patient ou parent d’un patient, vous pouvez être désespérés et vouloir trouver une solution à tout prix. Pour les maladies rares, vous serez tentés d’aller voir les groupes pharmaceutiques et les essais cliniques pour trouver de l’aide.» Cynthia J. Frank, patiente et lobbyiste, l’a vécu.  

Mieux connaître la maladie et les besoins du patients grâce à la collaboration

«Quand j’ai été diagnostiquée, il n’y avait pas traitement et les médecins pensaient que je ne dépasserai pas l’âge de 30 ans », se rappelle cette patiente de la maladie de Gaucher - une maladie qui concerne près de 6000 personnes aux Etats-Unis d’après la National Organization for Rare Disorders. Depuis 30 ans elle suit différents traitements et a collaboré avec plusieurs entreprises pour les aider à trouver un remède. Blue Turtle Bio Technologies est la dernière d’entre elles. Avec Adham Aljahmi, le cofondateur de cette start-up san-franciscaine, Cynthia Frank a démontré au Hello Tomorrow Future of Healthcare à San Francisco, l’intérêt pour patients et entreprises de s’unir et de travailler ensemble.

«Lors de la création de la start-up, on aurait pu continuer à lire tout ce qu’il y a sur la maladie de Gaucher sur internet mais on n’aurait jamais pu en savoir autant qu’en recrutant et parlant avec Cynthia. Plus vite vous travaillez avec un patient et plus vite vous avancerez. » Pour Adham Aljahmi, la réussite d’une entreprise du secteur dépend de cette collaboration. « Non seulement vous en apprenez plus sur la maladie et ce qu’il faut traiter - Cynthia nous a fait gagner un temps fou en nous indiquant les meilleures lectures - mais vous comprenez aussi les difficultés et les besoins des patients. »

Adham Aljahmi et Cynthia J. Frank discutent de la collaboration entre patient et start-up de la santé au Hello Tomorrow - Future of Healthcare à San Francisco.

Par exemple dans le cas de la maladie de Gaucher, les traitements actuels sont très onéreux. « Mon médicament coûte 310 000 dollars par an », précise Cynthia Frank. « C’est dur. J’ai travaillé pour la National Gaucher Foundation pendant onze ans et ils ne pouvaient pas me fournir d’assurance santé ce qui est quand même un comble pour l’organisation qui combat la maladie, j’ai dû passer par mon mari pour en obtenir une ». La patiente a ainsi réalisé que ses pairs devaient probablement trouver un emploi en fonction de la mutuelle proposée et espère aider à développer un médicament plus abordable.

Trouver médecins, chercheurs et surtout patients : un challenge pour les start-up

« Un patient bien intégré dans sa communauté comme Cynthia peut également vous présenter les médecins et chercheurs qui travaillent sur la maladie. Ce sont des personnes qu’elle connaît depuis 30 ans et cela nous aurait demandé beaucoup plus de temps et d’efforts de les contacter par nous-mêmes », ajoute le startuper. « Aujourd’hui la plupart des entreprises attendent les essais cliniques pour s’intéresser aux malades, c’est une erreur. » D’autant qu’il est plus facile de rencontrer des patients... via d’autres patients justement. « Il suffit qu’une personne soit convaincue pour qu’elle veuille en faire profiter ses connaissances qui souffrent de la même condition. On a eu de la chance avec Cynthia, c’est même elle qui a créé le groupe Facebook des personnes atteintes de la maladie de Gaucher », reconnaît Adham Aljahmi.

Trouver des patients pour tester son médicament lors des essais cliniques représente en effet un challenge lorsqu’il est question d’une maladie rare. D’abord parce que par définition, peu de personnes en souffrent. Et ensuite parce qu’une fois qu’il existe un traitement, rare sont ceux qui acceptent de perturber leur vie et de s’infliger des tests sans la garantie de trouver un meilleur médicament. « C’est aussi pour cela qu’il est important de comprendre à quels contraintes et sacrifices est confronté le participant à un essai clinique », raconte Cynthia Frank, qui a aidé à développer le premier traitement, mis au point par Genzyme en 1991.

L’implication du patient pour faire la différence

« C’était difficile, je devais faire l’aller-retour en avion dans la journée, manquer deux jours de travail par mois, sans parler des désagréments physiques et physiologiques... », se souvient la patiente. « À l’époque je l’ai fait pour moi parce que je n’avais pas d’autres choix pour guérir ou mieux vivre avec la maladie, aujourd’hui je le fais pour faire la différence, parce qu’un nouveau traitement pourrait soigner plusieurs maladies et aider des millions de personnes. » Et parce que l’existence d’un remède n’est pas acquise.

C’est la leçon à tirer de l’affaire Cerezyme, du nom du médicament dont la production a dû être suspendue puis réduite pendant quelques temps  après que l’usine ait été contaminée par un virus en 2009. L’entreprise affaiblie et disposant de faible stock a rationné les ventes et a alors subi une OPA de Sanofi. Et pendant ce temps-là les consommateurs du médicament se sont tournés vers un concurrent qui a réussi à obtenir l’approbation de la FDA (Food & Drug Administration) pour commercialiser son traitement.  

« Cela fait près de 8 ans et pourtant beaucoup de personnes sont encore en colère contre Genzyme pour ne pas avoir su les préserver », affirme Cynthia Frank. L’implication du patient engendre une relation particulière avec l’entreprise mais cela ne garantit pas sa fidélité. Si un traitement moins cher est commercialisé, il est légitime d’en changer. Blue Turtle Biotechnologies insiste sur la nécessité de se préoccuper de leur bien-être. «Quand un patient nous aide on doit en prendre soin et pas seulement sur le plan thérapeutique ou médical.»

La FDA a également pris conscience de l’importance de comprendre les besoins des patients. Depuis 2013 l’organisme anime des rencontres avec les patients de 21 maladies et leur demande de remplir des formulaires concernant leur perception et priorités. Dans les années à venir, la FDA envisage : d’embaucher du personnel supplémentaire dédié à l’implication du patient et l’ébauche de plusieurs projets de directives pour collecter informations et avis, y compris lors des essais cliniques, pour les utiliser dans le processus de mise sur le marché de médicaments. Les régulateurs pourraient aussi être davantage disposés à travailler avec des entreprises qui développent un produit en concertation avec les populations concernées… L’implication des patients a de l’avenir.