Le déflazacort, un glucocorticoïde utilisé comme anti-inflammatoire et immunosuppresseur est reconnu comme un traitement sûr, efficace et prometteur pour la myopathie de Duchenne, par cette étude de l’Université de Rochester. Des données publiées dans la revue Neurology qui pourraient ouvrir la voie, aux Etats-Unis, au premier traitement approuvé pour la maladie.
La myopathie de Duchenne un type de dystrophie musculaire qui atteint presque exclusivement les garçons est caractérisée par une faiblesse musculaire qui commence à apparaître à un jeune âge et progresse jusqu’à conduire à un handicap important. Les garçons atteints de la maladie finissent souvent en fauteuil roulant dès l’âge de 9 – 10 ans en raison de la faiblesse de leurs jambes. Les symptômes peuvent aussi se propager à d’autres parties du corps, y compris aux muscles cardiaques et respiratoires et finalement la maladie est souvent fatale à l’adolescence. Aujourd’hui, les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne n’ont que des options de traitement limitées et » ont désespérément besoin de traitements efficaces « , précise le Dr Robert Griggs, neurologue et auteur principal de l’étude. Son étude montre en effet la capacité du déflazacort à retarder la progression de la maladie.
Actuellement, l’un des traitements » off » de la maladie est le corticostéroïde prednisone et de précédentes études, dont certaines menées par l’équipe actuelle, ont montré que l’utilisation quotidienne de corticostéroïdes peut augmenter la masse musculaire et ralentir la dégénérescence musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, prolonger dans le temps leur capacité à marcher et préserver leur fonction respiratoire. Cependant, de nombreux patients atteints ne reçoivent pas ces traitements corticostéroïdes, principalement en raison des effets secondaires possibles en cas d’utilisation prolongée, en particulier chez les enfants.
Alors que le déflazacort (Calcort®) est approuvé pour une utilisation en Europe pour traiter la myopathie de Duchenne, ce n’est pas encore le cas aux Etats-Unis, où la US FDA n’a pas encore donné son approbation. Un essai clinique de phase 3 mené aux États-Unis dans les années 90, avait bien testé le médicament dans cette indication, mais les données n’avaient jamais été publiées. Ici, les chercheurs reprennent ces données obtenues sur 196 patients atteints de myopathie de Duchenne et confirment la sécurité et l’efficacité du médicament : il permet de préserver la force musculaire et est associé à un gain de poids inférieur à celui lié au traitement par prednisone.
2 demandes d' »AMM » sont actuellement en cours aux Etats-Unis, une nouvelle étude, » FOR-DMD » (pour Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for Duchenne Muscular Dystrophy) doit également permettre de déterminer si le traitement par stéroïdes ou autre est plus efficace pour ralentir la progression de la maladie et limiter les effets secondaires. L’essai clinique, qui évaluera à la fois la prednisone et le déflazacort, suivra 200 patients sur 3 à 5 ans.
Source: Neurology Sept, 2016 DOI: 10.1212/WNL.0000000000003217 Efficacy and safety of deflazacort vs prednisone and placebo for Duchenne muscular dystrophy (Schéma NIH)
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