Santé : vers une nouvelle thérapie pour guérir la drépanocytose ?

Un essai thérapeutique mené sur un adolescent, aujourd'hui "en voie de guérison", relance l'espoir d'une alternative à la greffe de moelle pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang héréditaire qui touche 50 millions de personnes dans le monde. "Un patient, atteint de drépanocytose (...), est en voie de guérison grâce à une thérapie génique réalisée à l'hôpital Necker-Enfants malades de Paris et à l'Institut Imagine", ont annoncé ce mardi les médecins et chercheurs à l'origine de cet essai.

Celui-ci a consisté "à prélever des cellules souches hématopoïétiques (sanguines) dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l'hémoglobine", a expliqué l'AP-HP. "Les résultats sont plus qu'encourageants et bien meilleurs que prévu", a déclaré le Pr Marina Cavazzana, qui dirige à Necker le département de biothérapie.

"Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées (...), le patient se porte bien et produit environ 51,5% d'hémoglobine normale", a-t-elle ajouté. Concrètement, l'adolescent, âgé de 13 ans, n'a plus besoin aujourd'hui de transfusion mensuelle. "Nous sommes tous très enthousiastes de cette avancée. Nous espérons pouvoir traiter dans les mois et les années à venir des centaines de patients en attente de greffe qui ne trouvent pas de donneurs compatibles", a réagi Mme Cavazzana.

<img class="size-medium wp-image-8659 alignleft" src="http://lekotidien.fr/wp-content/uploads/2015/12/20151217-drepanocytose-3-280x181.jpg" alt="20151217-drepanocytose (3)" width="280" height="181" />Quelques autres essais de ce type ont été menés par d'autres équipes (aux Etats-Unis notamment), mais c'est la première fois qu'il démontre son efficacité avec un certain recul, soit "près d'un an".

Mme Cavazzana a précisé qu'au total, cinq patients bénéficiaient de cet essai clinique. Et deux autres doivent entrer dans le protocole en 2016.
Ces résultats prometteurs ont été présentés à l'American Society of Hematology le 5 décembre 2015 et ils devraient également faire l'objet d'une publication dans une revue scientifique courant 2016.

La drépanocytose est une maladie génétique extrêmement répandue, et même la plus fréquente en France, qui affecte l'hémoglobine des globules rouges. Elle se manifeste entre autres par une anémie, des crises douloureuses et un risque accru d'infections. Elle réduit aussi l'espérance de vie.

Source diverses et entre autres le Docteur Guy HALLEY qui avec son Club Rotary soutient de nombreuses actions contre cette maladie.

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