LEUCÉMIE: Premier succès de traitement par édition du génome – NHS

Ce cas d’une petite fille qui a développé une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à l’âge de 5 mois et qui a suivi, à un an, une thérapie expérimentale permettant de modifier l’ADN de certaines cellules T de manière à détruire les cellules leucémiques, illustre les progrès des techniques d’édition de génome, de mieux en mieux documentées.

Plusieurs de ces techniques moléculaires, d’édition du génome sont toujours en cours de développement et de perfectionnement. Leur objectif, permettre d’apporter des modifications ciblées aux génomes des organismes, en,

·   modifiant l’information génétique dans le génome d’un organisme pour créer de nouvelles caractéristiques,

·   supprimant des régions spécifiques du génome, qui posent problème,

·   ajoutant des gènes issus d’autres organismes à des emplacements spécifiques dans le génome.

Ces techniques, utilisées également en culture ou en élevage, vont pouvoir, chez l’Homme principalement bloquer l’expression d’un gène néfaste par la création d’un « knock out » ou réparer l’ADN par insertion et/ou délétion de gènes complets. C’est le cas de la technique d’édition de gènes CRISPR / Cas9, dans laquelle l’enzyme Cas9 va cibler un gène à remplacer.

Ce tout premier enfant, atteint de leucémie aiguë lymphoblastique, un cancer des globules blancs, est le premier cas de traitement, prometteur par technique d’édition de gènes. L’intervention menée au Great Ormond Street Hospital (Londres) a utilisé des protéines appelées TALENs (Transcription Activator-Like Effector Nucleases), comme des  » ciseaux moléculaires  » pour modifier l’ADN dans un groupe de cellules T. L’objectif était d’induire ces cellules T à rechercher et détruire les cellules leucémiques anormales. Si la petite patiente a bien répondu au traitement, il est encore trop tôt pour parler de guérison.

Cependant ce premier cas de traitement de leucémie par édition de gènes illustre le caractère prometteur de la technique pour toute une série de pathologies.

Source: Science Media Center genome editing et NHS 5 Nov, 2015 Gene editing breakthrough in treating baby’s leukaemia

Plus de 50 étudessur la Leucémie