Les dystrophies musculaires sont des maladies génétiques qui affectent principalement le muscle squelettique, entraînent une forte réduction de la mobilité et, dans les cas graves, une dysfonction cardiaque et respiratoire. Il n’existe à ce jour aucun traitement efficace, malgré les nombreuses approches en cours d’essais cliniques. Parmi les dystrophies musculaires, la myopathie de Duchenne une forme très sévère, causée par des mutations dans un gène qui entrainent le dépérissement des fibres musculaires et qui touche 1 garçon sur 3.500 environ.
Ici les chercheurs parviennent ici à améliorer la capacité de réparation musculaire en augmentant artificiellement les niveaux du gène BMI1, associé à la régénération cellulaire, dans les cellules souches du muscle de souris modèles de dystrophie musculaire. Ils apportent ainsi la première preuve de concept que la manipulation de l’activité de ce gène augmente la régénération du muscle dystrophique au point que sa puissance est visiblement améliorée. Des souris modèles de dystrophie musculaire, » manipulées « , se montrent ainsi capables de pratiquer l’exercice du tapis roulant plus longtemps et à un rythme plus soutenu.
Certes, la thérapie doit encore être adaptée aux patients atteints de maladie musculaire chronique mais ces données suggèrent déjà le gène BMI1 comme une cible prometteuse pour restaurer la force musculaire. Y compris dans d’autres maladies musculo-dégénératives ou en cas de dommages musculaires traumatiques.
Source: Journal of Experimental Medicine December 1, 2014 doi: 10.1084/jem.20140317 Bmi1 enhances skeletal muscle regeneration through MT1-mediated oxidative stress protection in a mouse model of dystrophinopathy
Plus d’étudessur la Dystrophie musculaire