THALASSÉMIE: Un traitement prometteur pour améliorer l'anémie – AEH

Un inhibiteur d’une protéine impliquée dans la diminution de la production de globules rouges, GDF-11, pourrait constituer une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de thalassémie. Des résultats prometteurs d’un premier essai de phase I, présentés lors du 19^ème Congrès de l’Association européenne d’hématologie (AEH).

Les bêta-thalassémies se caractérisent par une production de globules rouges inefficace, provoquant une anémie, un excès de fer et la défaillance de certains organes. Les options de traitement de la bêta-thalassémie étant actuellement limitées, il existe clairement un besoin de thérapies alternatives.

GDF-11, une protéine produite en grande quantité dans le sang  » jeune  » des humains comme des souris, s’était déjà révélée une cible prometteuse dans le traitement de l’insuffisance cardiaque liée à l’âge. Ainsi des chercheurs de Harvard avaient déjà montré, sur la souris, sa capacité à inverser certains effets du vieillissement cardiaque. Ici, les auteurs démontrent sur l’animal, que GDF-11, participe à la diminution de la production de globules rouges.  L’étude menée sur 32 patients adultes atteints de bêta-thalassémie ont reçu 0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8), ou 0,75 (n = 7) mg/kg de sotatercept, une protéine de fusion qui inhibe la GDF-11, par voie sous-cutanée une fois toutes les 3 semaines.

·   Parmi les 22 patients atteints de bêta-thalassémie non dépendante de la transfusion, les chercheurs constatent chez une proportion plus élevée de patients une augmentation du taux d’hémoglobine maximal ≥ 1 g/dL aux niveaux de dose 0,3 (67 %), 0,5 (83 %) et 0,75 (100 %) mg/kg par rapport à la dose minimum de 0,1 mg/kg (0 %).

·   Parmi les 10 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante de la transfusion, les chercheurs constatent chez une proportion plus élevée de patients une réduction de la charge de transfusion ≥ 20 % aux niveaux de dose 0,3 (33 %), 0,5 (50 %), et 0,75 (67 %) mg/kg par rapport à la dose minimum de 0,1 mg/kg (0 %).

·   Des effets indésirables sont signalés chez quelques patients, comme des douleurs osseuses, thrombophlébite superficielle et extrasystoles ventriculaires.

Cet inhibiteur de GDF-11 peut être bénéfique aux patients atteints de bêta-thalassémie, constate cet essai, présenté par le Dr Olivier Hermine (Service d’hématologie, Hôpital Necker-Enfants Malades). Des essais cliniques de phase 2 sont déjà en cours pour le traitement de l’anémie dans les syndromes myélodysplasiques, l’anémie de Blackfan-Diamond, la leucémie myélomonocytaire chronique, la myélofibrose et la maladie rénale en phase terminale.

Source : Communiqué AEH  (Visuel Welcome Trust)

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