Ca y est, les premiers patients volontaires recevront ce sang développé à partir de cellules souches dès 2016, annoncent les chercheurs du Welcome Trust, qui pilotent un consortium travaillant à la production de globules rouges, à partir de cellules souches pluripotentes. Cette annonce confirme l’espoir face à la pénurie de dons de sang, d’une source alternative de produits sanguins de transfusion.
Les globules rouges cultivés en laboratoire seront testés sur des volontaires humains pour la première fois d’ici au plus tard 3 ans, dans le cadre de ce programme de recherche à long terme, financé par le Wellcome Trust, qui poursuit de précédentes recherches ayant montré la faisabilité de produire des globules rouges à partir de cellules souches. On peut rappeler
cette première thérapie génique réussie pour une maladie génétique du sang, une forme de β-thalassémie, qui avait consisté, après extraction de cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse du patient à produire des globules rouges comportant une copie fonctionnelle du gène au départ déficient. Les résultats avaient été publiés en 2010, dans la revue Nature.
Et puis la prouesse de cette équipe de l’Inserm, qui en 2011, avait réalisé avec succès la première autotransfusion de globules rouges créés à partir de cellules souches hématopoïétiques humaines.
Ici, l’équipe composée de chercheurs des universités de Glasgow, d’Edimbourg, de Loughborough, de Bristol et de Cambridge pilote la multiplication de ces cellules en globules rouges utilisables chez l’Homme. Nos cellules sanguines ont besoin d’être remplacées : l’espérance de vie d’un globule rouge ne dépasse guère trois mois, nos plaquettes meurent après une dizaine de jours et la grande majorité de nos globules blancs ne survivent que quelques jours. C’est le premier rôle des cellules souches hématopoïétiques ou cellules souches sanguines qui, à partir de la moelle osseuse déversent chaque jour des milliards de nouvelles cellules dans le flux sanguin. Pour accomplir cette mission, les cellules souches sanguines se multiplient, se différencient après s’être spécialisées pour produire des globules blancs, des globules rouges ou des plaquettes.
92 millions de transfusions de globules rouges sont effectuées, chaque année, dans le monde, dont 30 millions venant de donneurs qui ne donneront leur sang qu’une seule fois. Mais ce n’est pas suffisant pour répondre à la demande, en particulier dans les pays en développement. Il y a pénurie de sang dans de nombreux pays, sans compter les risques de transmission d’infections, d’incompatibilité avec le système immunitaire du receveur ou de surcharge en fer. La production à grande échelle de globules rouges de laboratoire pourrait être une réponse à des besoins criants, avec des avantages notables par rapport aux transfusions actuelles.
Un défi relevable : Le Pr Marc Turner, qui mène ce programme et envisage ce premier essai clinique sur l’Homme explique que si produire, à partir de cellules souches, « un sang » qui obéisse aux exigences de qualité et de sécurité requises, est un défi très important, mais atteignable. D’autant que chaque unité thérapeutique de sang (une poche) ne contient pas moins de mille milliards de globules rouges.
Ainsi, avant que les essais cliniques puissent être déclenchés, les cellules cultivées devront être fabriqués en volume très élevé et obéir, bien évidemment, à toutes les contraintes de sécurité connues.
Source: Welcome Trust First volunteers to receive blood cultured from stem cells in 2016 (Visuel@Welcome Trust)
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