DMLA: Régénération rétinienne par cellules souches iPS – Riken

Les premiers essais cliniques mondiaux sur l’homme, de traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), par greffe de cellules souches autologues, pluripotentes induites (iPS) dérivées de cellules de la rétine du patient, viennent de recevoir l’autorisation des autorités japonaises. 6 patients devraient y participer.

Ces essais sur l’homme doivent montrer l’innocuité et l’efficacité de la technique pour traiter une des formes humides et tardives de la DMLA, la forme néovasculaire. La DMLA a deux formes prédominantes, humide et sèche. La DMLA sèche est la forme la plus commune et représente près de 90% des cas, c’est la principale cause de cécité chez les personnes de plus de 55 ans. Au fil du temps, la perte progressive des cellules de l’EPR entraîne une perte de vision grave jusqu’à la cécité.

La recherche sur les cellules souches pluripotentes induites, qui obtenues en laboratoire, à partir de cellules humaines, au contraire des cellules souches embryonnaire, ne posent pas de problème éthique fondamental est une priorité au Japon.

Au contraire des Etats-Unis qui ont axé la réparation de la DMLA par cellules souches, sur l’utilisation de cellules souches embryonnaires. Dès 2011, des essais cliniques sur le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) en utilisant des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) avaient été autorisés par la FDA.

Au Japon, depuis plusieurs années, le laboratoire RIKEN CDB travaille à la faisabilité de la « régénération rétinienne » par transplantation de cellules iPS dérivées de cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR), la couche externe pigmentée de la rétine, chez les patients atteints de DMLA néovasculaire.

Le Pr Masayo Takahashi vient de recevoir l’autorisation de mener cet essai, en collaboration avec l’Institut de recherche et d’innovation biomédicale japonais et le Kobe Medical City Hospital General Center, de greffe autologue de cellules souches pluripotentes (hiPSCs) chez 6 patients atteints de DMLA. Les cellules seront transplantées dans des couches de cellules intactes de la rétine affectée, en remplacement du tissu rétinien lésé. Les participants doivent résider au Japon et seront suivis sur une durée allant d’un à 3 ans.

Source: RIKEN pilot study of the safety and feasibility of transplantation of autologous hiPSC-derived retinal pigment epithelium (RPE) cell sheets in patients with neovascular age-related macular degeneration

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