SCLÉROSE latérale amyotrophique et cellules souches: La FDA approuve un essai de phase II – FDA

L’Agence américaine Food and Drug Administration (FDA) vient d’approuver la phase II de l’essai de thérapie par cellules souches contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La voie de la thérapie cellulaire est désormais ouverte.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Charcot (ou Lou-Gehrig) est une maladie neurodégénérative caractérisée par un affaiblissement puis une paralysie des muscles, résultant d’une destruction des cellules nerveuses (neurones), qui réduit l’espérance de vie des personnes atteintes. Sa prévalence est estimée à 1/25.000. En France, plus de 800 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année. Il n’existe aucun traitement pour la SLA, et le peu de traitements disponibles ont une efficacité limitée

Le Dr Eva Feldman de l’Université du Michigan (UM) va mener cet essai clinique de Phase II portant sur des injections de cellules souches chez les patients atteints de SLA. Depuis 2 années déjà, ce neurologue menait le premier essai clinique américain sur les injections de cellules souches chez des patients atteints de SLA. Cette nouvelle approbation de la Food and Drug Administration américaine autorise, avec l’Université du Michigan, un second site pour ces essais, la phase I ayant été menée sur 15 patients, à l’Université Emory, déjà sous la direction du Dr Feldman, et avec succès, puisque, chez un petit groupe de patients traités, les injections de cellules souches avaient interrompu la progression de la maladie.

Cet essai de phase II doit poursuivre l’évaluation de la sécurité des injections de cellules souches, directement dans la moelle épinière des patients et à des doses croissantes allant jusqu’à 400.000 cellules par injection, pour un maximum de 40 injections. L’essai doit également évaluer tous les effets des injections sur les symptômes de la SLA ou la progression de la maladie. Cet essai de phase II à l’UM sera financé par la ALS Association, les US National Institutes of Health (NIH) et la société Neuralstem.

Sources: Université du Michigan et Neuralstem Neuralstem Receives FDA Approval to Dose Patients in Cervical Region in Ongoing ALS Trial

Accéder aux dernières actualités sur la SLA