Cet essai à petite échelle, mené par un chercheur de l'Inserm, confirme que l'utilisation d'un diurétique dans le traitement de l'autisme parvient à améliorer certains des symptômes de l'autisme chez les enfants. Ces résultats, publiés dans l'édition du 11 décembre de la revue Transational Psychiatry apportent un espoir pour le traitement des troubles du spectre autistique (TSA) chez les enfants.
L'essai clinique en double aveugle, mené par le chercheur Yehezkel Ben-Ari, directeur de l'Institut de neurobiologie de la méditerranée (Inserm) et Eric Lemonnier, clinicien spécialiste de l'autisme au CHRU de Brest a évalué l'intérêt de ce diurétique dans le traitement de l'autisme sur 60 enfants âgés entre 3 et 11 ans, diagnostiqués avec autisme ou du syndrome d'Asperger, randomisés pour recevoir soit 1 milligramme de bumétanide par jour pendant 3 mois, soit un placebo. Les chercheurs ont utilisé une échelle standard pour évaluer le comportement des enfants au début et à la fin de la période d'administration de 3 mois, puis 1 mois plus tard. Des vidéos des enfants ont été réalisées au début et à la fin de l'étude, afin que chercheurs et parents puissent évaluer l'évolution de la gravité des symptômes des enfants.
Bien que non curatif, ce traitement entraîne, chez les trois quarts des enfants, une diminution de la sévérité des troubles autistiques. Après 90 jours de traitement, le score moyen au test CARS (Childhood Autism Rating Scale) des enfants traités au bumétanide s'est amélioré de façon significative passant du niveau élevé (>36,5) au niveau moyen (Clinical Global Impressions). Le diurétique qui réduit les niveaux de chlore intracellulaire, rétablit une signalisation normale par une molécule appelée GABA qui régule l'activité neuronale, modifiée dans l'autisme, en raison de niveaux accrus d'ions chlorure dans les cellules du cerveau (Voir schéma de droite). Enfin, le traitement au bumétanide s'avère réversible.
En 2010, l'équipe avait déjà rapporté qu'un traitement de 3 mois par bumétanide avait entraîné une diminution des comportements autistiques chez 5 nourrissons sans effets indésirables. Cette étude randomisée et contrôlée vient donc confirmer de précédents résultats d'efficacité et d'innocuité du médicament et suggère que le bumétanide pourrait être une nouvelle option thérapeutique pour l'autisme si des essais plus importants confirment ces données.
Yehezkel Ben-Ari a déjà co-fondé la société Neurochlore qui vise à développer et commercialiser le bumétanide comme un traitement et a reçu un financement de l'ANR (RPIB, projet « Cure Autism »). Une demande d'autorisation pour un essai multicentrique à l'échelle européenne vient d'être déposée par les chercheurs pour mieux déterminer le groupe de patients concerné par ce traitement.
Source: Nature doi:10.1038/nature.2012.12000 11 December 2012 Diuretic drug improves symptoms of autism
Transl. Psychiatry 2, e202 (2012) (à paraître) et Communiqué Inserm Communiqué – Salle de presse de l'Inserm – Un essai clinique prometteur pour diminuer la sévérité des troubles autistiques
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