ALZHEIMER et amyloïde: L’espoir décrypté d’un nouveau médicament orphelin – PNAS

L'étude émane de scientifiques du Scripps Research Institute et du laboratoire Pfizer. Elle montre le fonctionnement du nouveau médicament appelé tafamidis (Vyndaqel®), approuvé en Europe et en cours d'évaluation par la US Food and Drug Administration (FDA), pour traiter la polyneuropathie amyloïde, une des maladies amyloïdes, dont fait partie la maladie d'Alzheimer. Des conclusions publiées dans l'édition du 29 mai des PNAS, qui ouvrent le champ d'utilisation possible du médicament.

En France, le tafamidis a été disponible dans le cadre d'Autorisations temporaires d'utilisation nominatives depuis fin 2009 et une ATU de cohorte a été accordée par l'Afssaps le 1er août 2011 « dans le traitement de l'amylose à transthyrétine (TTR), une maladie nerveuse mortelle causée par la formation de fibrilles amyloïdes. Le Vyndaqel® (tafamidis) est le premier médicament indiqué dans cette pathologie amyloïde, son action bloque la formation des dépôts amyloïdes.

« L'étude qui vient compléter de précédents essais cliniques montre pour la première fois qu'une maladie amyloïde peut être traitée avec succès par le tafamidis qui permet de réduire le taux de formation d'amyloïde», résument Jeffery W. Kelly, président du département de médecine moléculaire et Lita Annenberg Hazen professeur de chimie, co-auteurs de l'étude.

L'amylose à transthyrétine (TTR) touche 10.000 personnes dans le monde et peut conduire soit à une cardiomyopathie primaire soit à différentes formes précoces de polyneuropathies. La polyneuropathie amyloïde familiale attaque les systèmes nerveux périphériques, entraîne des symptômes de privation sensorielle et la douleur, la faiblesse musculaire et en alternance la constipation et la diarrhée. Chez certains patients atteints de polyneuropathie amyloïde familiale, la cardiomyopathie peut se développer plus tard au cours de la maladie. Si la greffe de foie peut permettre de ralentir la progression de la maladie, elle n'empêche pas, chez les patients survivants, que la protéine transthyrétine continue à former des fibres amyloïdes. L'issue de la maladie est donc généralement fatale.

Le tafamidis, qui permet de réduire considérablement le taux de formation d'amyloïde est aujourd'hui un médicament dit orphelin car destiné à une cible réduite de patients atteints de polyneuropathie. Cette étude qui montre son efficacité contre une forme amyloïde présente, à travers différentes pathologies, chez 10 à 20% de la population croissante des personnes âgées, ouvre les utilisations possibles du tafamidis.

Source: PNAS doi: 10.1073/pnas.1121005109 « Tafamidis, a Potent and Selective Transthyretin Kinetic Stabilizer That Inhibits the Amyloid Cascade" (Visuel courtesy of the Wilson and Kelly labs, The Scripps Research Institute “De nouvelles données moléculaires montrant le fonctionnement du tafamidis)

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