Il s'agit du traitement par hormone de croissance des enfants non déficitaires, soit 5.700 à 5.800 enfants en France. Après réévaluation et malgré l'insuffisance de données permettant de conclure à l'existence d'un intérêt certain du traitement de la petite taille de ces enfants non déficitaires, par l'hormone de croissance, la Haute Autorité de Santé, a retenu la gravité de l'état de santé des enfants concernés, pour se prononcer sur le maintien du remboursement. Néanmoins la HAS rappelle l'importance des précautions d'usage et la nécessité d'une prise en charge globale de ces petits patients.
L'hormone de croissance est aujourd'hui principalement prescrite à des enfants qui présentent un déficit en hormone de croissance. Elle l'est également pour des enfants non déficitaires mais à qui la prescription d'hormone peut apporter un bénéfice quant à leur état de santé général. La réévaluation rendue publique aujourd'hui répond à cette dernière situation, qui englobe 5 indications, la petite taille pour l'âge gestationnel (SGA) avec retard non rattrapé à l'âge de 4 ans, le syndrome de Turner, le syndrome de Prader Willi, l'insuffisance rénale chronique et le déficit en gêne Shox.
L'évaluation de la HAS a porté sur l'efficacité de ces traitements, notamment en termes de gain de taille, l'évaluation du sur-risque de morbidité et de mortalité et la caractérisation de la petite taille en tant que pathologie. Mais, après évaluation, le Collège de la HAS a souligné l'insuffisance des données permettant de conclure quant à l'existence d'un intérêt du traitement de la petite taille des enfants non déficitaires par l'hormone de croissance. Cependant, la HAS a repris la proposition de la Commission de la Transparence de maintenir au remboursement les 8 spécialités d'hormone de croissance réévaluées (Genotonorm (Pfizer), Maxomat (Sanofi Aventis – plus commercialisé depuis le 31 décembre 2010), Norditropine (Novo Nordisk), Nutropinaq (Ipsen), Omnitrope (Sandoz), Saizen (Serono), Umatrope (Lilly) et Zomacton (Ferring)).
La surveilllance reste de mise : La mise sous traitement par hormone de croissance des enfants ne présentant pas de déficit permet un gain de taille variable, avec des preuves d'efficacité de faible niveau ne permettant ni d'infirmer ni de confirmer un sur-risque de décès à long terme. Il reste donc nécessaire, rappelle la HAS, de peser avantages et inconvénients du traitement avant son instauration, de respecter strictement les doses préconisées par l'AMM, d'arrêter le traitement après 1 an en cas d'absence de réponse au traitement et de réévaluer le traitement après 1 et après 2 ans.
Un rapport bénéfice-risque qui reste positif: En décembre dernier, l'Agence Européenne du Médicament (EMA) confirmait le rapport bénéfice/risque favorable des spécialités d'hormone de croissance, dans le strict respect des termes de l'AMM, à la suite d'une prise de position identique de l'Agence américaine FDA, qui avait cependant émis quelques réserves liées à des faiblesses de conception de l'étude française SAGhE. De nouvelles données de sécurité devraient être publiées fin 2012.
Au-delà du traitement médicamenteux, la HAS précise que la petite taille doit faire l'objet d'une approche globale dont psychologique et sociale et appelle à une réflexion collective sur la qualité de vie des personnes de petite taille, afin de contribuer à changer le regard porté sur eux dans notre société.
Source: Communiqué HAS
HORMONE de CROISSANCE synthétique: L'EMA confirme un rapport bénéfice-risque positif –
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