Ce tout petit essai clinique, d'injection de cellules souches embryonnaires dans le fond de l'œil, offre l'espoir à des millions de personnes atteintes de maladies oculaires pouvant mener à la cécité, comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) ou la dystrophie maculaire de Stargardt. Cette étude est décrite dans l'édition du 23 janvier du Lancet.
Cet essai mené, une nouvelle fois, par la biotech Advanced Cell Technology aux États-Unis a testé la sécurité de l'utilisation de cellules souches embryonnaires sur 2 patients atteints de maladies oculaires progressives affectant la macula, la partie de l'œil responsable de la vision centrale. Un patient était atteint de dégénérescence maculaire liée à l'âge, de la forme sèche et la plus commune de la maladie, pouvant mener ou non à la cécité. Le second patient était atteint de dystrophie maculaire de Stargardt, une maladie héréditaire rare qui cause la dégénérescence maculaire mais à l'adolescence et entraîne généralement une perte de vision complète. Les deux patients souffraient d'une perte de vision sévère centrale et ont été jugés aptes psychologiquement à participer à ce premier essai de thérapie oculaire par cellules souches.
Ces chercheurs de l'Université de Californie ont transplanté, dans les yeux de ces patients, des cellules souches dérivées de tissu embryonnaire humain, développées en cellules rétiniennes. Les deux participants avaient reçu un traitement immunosuppresseur la semaine précédant la transplantation puis durant 12 semaines. Les chercheurs ont élaboré une solution d'1ml contenant un nombre connu de cellules de la rétine, pure à plus de 99% -précisent les auteurs-, l'ont injectée sur une zone précise de la rétine et sur un seul œil pour chaque patient –par mesure de sécurité.
Après un suivi de 4 mois, les chercheurs ne constatent aucun problème de croissance anormale des cellules, de tumeur ou de rejet immunitaire mais une amélioration significative dans la vision des patients. Les cellules transplantées se sont intégrées à la bonne place, à l'exception d'une cellule chez le patient atteint de dystrophie maculaire de Stargardt. Les chercheurs n'ont détecté aucune inflammation dans les yeux des patients, aucun signe de cataracte, de glaucome, de décollement de la rétine ou de pression accrue. Les patients n'ont déclaré aucune douleur particulière ou sensibilité accrue à la lumière.
Les deux patients montrent une amélioration fonctionnelle de la vision : Ainsi, le patient atteint de la maladie de Stargardt qui pouvait seulement percevoir les mouvements de la main avant l'intervention, serait capable de compter des doigts en utilisant l'œil traité et, globalement sa vision s'améliorerait progressivement.
Destiné principalement à établir l'innocuité de la thérapie, cet essai clinique, qui ne comportait pas de « groupe témoin », ne permet pas encore de valider cette thérapie comme efficace contre la cécité, mais il ouvre l'espoir de nouvelles thérapies par cellules souches embryonnaires pour l'amélioration de la vision dans les maladies dégénératives de la rétine.
Source:The Lancet,January 23 2012 DOI:10.1016/S0140-6736(12)60028-2Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. (Visuels Advanced Cell Technologies)
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