Syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa): Soliris® approuvé par la FDA – Food and Drug Administration

Soliris® (éculizumab) est le premier et seul traitement approuvé pour les enfants et les adultes souffrant du SHUa, une maladie génétique extrêmement rare et potentiellement mortelle. Il vient d'être approuvé par l'Agence américaine, FDA. C'est une autorisation importante car Soliris, déjà approuvé pour une autre maladie rare, apporte aux enfants et aux adultes souffrant du SHUa un espoir de nature à transformer leur vie.

Le SHUa est une maladie génétique extrêmement rare, potentiellement mortelle, qui détruit progressivement les organes vitaux, ce qui peut entraîner un accident vasculaire cérébral, une cardiopathie, une insuffisance rénale ou le décès. La morbidité et la mortalité prématurée dans le cas du SHUa sont causées par une activation chronique incontrôlée du système du complément, aboutissant à la formation de caillots de sang dans les petits vaisseaux sanguins dans l'organisme, appelée micro-angiopathie thrombotique. Malgré des soins de soutien, plus de la moitié de tous les patients atteints de SHUa succombent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes dans l'année suivant le diagnostic. Soliris cible spécifiquement l'activation incontrôlée du complément.

La nouvelle indication de Soliris® pour le SHUa a fait l'objet d'une procédure d'approbation accélérée de la part de la FDA, sur la base de deux études prospectives réalisées chez 37 patients adultes et adolescents et 19 patients pédiatriques.

Et le SHU? Soliris n'est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique causé par les Escherichia coli producteurs de shiga-toxines (STEC-HUS) mais le laboratoire fabricant, Alexion est en train d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'éculizumab dans le traitement des patients atteints du (STEC-HUS).

Alexion a annoncé que le Comité européen des médicaments à usage humain (CHMP) avait émis un avis favorable recommandant l'extension de l'indication thérapeutique concernant Soliris pour y inclure le traitement des patients adultes et des patients pédiatriques atteints du SHUa. Sur la base de la recommandation favorable émise par le CHMP, une décision finale est attendue de la Commission européenne d'ici la fin de l'année. Soliris est déjà approuvé pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), un trouble sanguin débilitant, rare et potentiellement mortel, aux États-Unis, en UE, au Japon et dans d'autres pays.

Sources : Alexion, BusinessWire

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