AFM: Du gène au médicament, un objectif toujours énoncé – Association Française contre les Myopathies

Pour l'Association Française contre les Myopathies (AFM) et depuis sa création, l'objectif est clair est publié, il s'agit, avec le généthon de viser un objectif clair: la guérison. L'association s'est donc engagée depuis le départ dans le développement de biothérapies issues de la connaissance des gènes et des cellules. Mais l'AFM aurait, selon France Info, obtenu l'autorisation de fabriquer des médicaments pour traiter les maladies rares. C'est la première fois qu'une association se lance ainsi dans la fabrication de médicaments.

L'AFM a toujours fait le pari de l'innovation ne négligeant aucune piste, recherche, jusqu'aux traitements pharmacologiques, thérapie génique et/ou cellulaire, chirurgie du gène. Encore récemment associée à l'école de médecine de Wake Forest (USA), son objectif était alors la mise au point d'une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.

De la recherche sur de nouvelles molécules comme sur des traitements pharmacologiques déjà connus à la fabrication de médicaments, il n'y a qu'un pas. Car le médicament englobe à la fois les agents pharmacologiques classiques produits par synthèse chimique ou extraits de produits naturels et les produits de thérapie cellulaire et génique.

En décembre 2010, l'AFM inaugurait le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde. Ce laboratoire devait permettre de faire avancer la recherche certes, mais misait déjà ouvertement sur la production de biomédicaments et le développement clinique. L'objectif énoncé était alors déjà d'augmenter la production de vecteurs-médicaments à fin 2011. Généthon Bioprod était présenté comme le premier centre au monde de production de médicaments de thérapie génique pour le traitement des maladies rares et devait être prêt à fournir les premiers lots de médicaments fin 2011 y compris pour des demandes venant de l'international.

Généthon Bioprod a ainsi pour objectif une production annuelle de 300 litres de vecteurs-médicaments ou “gènes-médicaments” dans un « véhicule » ou virus appelé vecteur qui transporte les informations nécessaires à la réparation.

L'AFM soutient ainsi une vingtaine de projets de thérapie génique nécessitant avec l'objectif de passer la recherche au produit médicament avec un objectif, la production de biomédicaments et le développement clinique de ces médicaments.

Source: AFM

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