Les médicaments essentiels sont définis comme répondant aux besoins de santé prioritaires d'une population. Ils sont donc sélectionnés en fonction de la prévalence des maladies, de leur innocuité, de leur efficacité et en fonction de leur rapport coût-efficacité. Ces médicaments devraient être toujours disponibles et en quantité suffisante, sous la forme galénique qui convient. Aujourd'hui, le “liste” de l'OMS comporte plus de 350 médicaments essentiels, inscrits sans marque particulière mais sous leur DCI (dénomination commune internationale) dont une grande partie vont permettre de traiter les grandes maladies infectieuses, paludisme, VIH/sida et tuberculose, ou encore, en fort développement dans les pays en développement, les maladies chroniques, mais aussi d'apporter les soins à la Mère et à l'Enfant.
Pourtant, c'est loin d'être le cas dans les pays en développement, en raison des difficultés d'approvisionnement, de distribution, l'insuffisance des établissements et du personnel de santé et le coût élevé des médicaments. Chaque ays peut proposer des demandes d'inscription pour de nouvelles molécules et ces demandes sont traitées par ce Comité d'experts.
Cette liste est complétée par une bibliothèque, la Bibliothèque OMS des médicaments essentiels (WHO Essential Medicines Library), un service en ligne donnant accès aux informations sur les médicaments inscrits, avec des données sur les maladies et leur traitements.
Et par une étude permanente des données sur l'innocuité et l'efficacité des médicaments et sur leurs rapports coût-efficacité et par une liste des Médicaments essentiels spécifiques aux enfants.
Le médicament, une “denrée rare”, dans certains pays: Les produits pharmaceutiques représentent jusqu'à 30% des dépenses de santé dans les pays en économie de transition et jusqu'à 66% dans les pays en développement. Dans ces pays, les médicaments constituent la plus grosse dépense de santé pour les ménages. Ainsi, les médicaments, même essentiels manquent dans certains Etats, et l'OMS cite une étude de 2006 en Chine portant sur 41 médicaments, dont 19 essentiels, qui concluait que seuls 10% à 15% étaient disponibles dans les pharmacies, une autre étude en Ouganda, qui sur 28 médicaments essentiels, concluait que seuls 55% étaient accessibles dans les établissements de santé gratuits.
L'objectif principal, avec cette Liste, est d'ici 2015, de pouvoir éviter 10 millions de décès par an en généralisant certaines interventions sanitaires qui, dans leur majorité, dépendent des médicaments essentiels.