Le médicament s’appelle ProSavin, il s’injecte dans le striatum, une zone du cerveau, et son efficacité à supprimer les tremblements, la rigidité, et d’autres symptômes moteurs de la maladie de Parkinson vient d’être démontrée dans un essai de phase I. C’est la première approche de thérapie génique qui apporte au cerveau, via un lentivirus, les 3 enzymes clés nécessaires à restaurer la production de dopamine locale dont l’affaiblissement caractérise la maladie de Parkinson. Ces travaux, auxquels a participé une équipe du Groupe Hospitalier Henri-Mondor (AP-HP), présentés dans le Lancet, suggèrent un nouveau traitement prometteur, efficace à long terme et sans complications comportementales.
Ce traitement pose la question plus globale du choix de la voie thérapeutique de la maladie de Parkinson, certains experts discutant l’approche ciblant spécifiquement les symptômes moteurs plutôt que les symptômes neurologiques, comme les troubles de l’humeur, du sommeil et de la cognition, alors que d’autres traitements des symptômes moteurs, comme la lévodopa (L-dopa) ou la stimulation cérébrale profonde existent déjà. Cependant d’autres recherches prometteuses sont en cours sur le traitement des symptômes psychotiques et ces nouveaux travaux concluent à une efficacité de la nouvelle thérapie à soulager les symptômes débilitants de la maladie chez l’ensemble des 15 participants de l’essai, avec des effets secondaires observés seulement légers à modérés. Ensuite, le traitement habituel de la maladie, par thérapies de remplacement de la dopamine par voie orale, n’exclut pas les complications motrices à long terme dont la perte de contrôle des impulsions.
Ici, les chercheurs ont évalué l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité de ProSavin, délivré par injection intrastriatale, par vecteurs lentiviraux, une thérapie génique à base de 3 enzymes permettant de restaurer la production de dopamine locale et de manière continue chez 15 patients âgés de 48 à 65 ans, atteints, depuis au moins 5 ans, de la maladie de Parkinson, à stade avancé. Le degré de la maladie a été apprécié à l’aide de l’échelle Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS). 3 doses de ProSavin ont été testées.
L’essai montre que ProSavin apporte une amélioration significative de la fonction motrice, en particulier sur la rigidité et les tremblements, pour tous les participants et sans effets secondaires sévères. Selon les chercheurs, l’effet est durable et l’utilisation du médicament n’est pas associée
A la survenue d’effets indésirables graves sur 12 mois.
Prochaine étape, concluent les chercheurs, des essais de phase II à grande échelle, qui, s’ils s’avéraient conformes, ouvriraient une nouvelle option, efficace et bien supportée, contre les effets moteurs de la maladie.
Source: The Lancet 10 January 2014 doi:10.1016/S0140-6736(13)61939-X Long-term safety and tolerability of ProSavin, a lentiviral vector-based gene therapy for Parkinson’s disease: a dose escalation, open-label, phase 1/2 trial
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