DYSTROPHIE MUSCULAIRE: Greffe réussie sur la souris de cellules souches reprogrammées – Science Translational Medicine

Des cellules souches provenant de patients atteints d'une forme rare de dystrophie musculaire ont été transplantées avec succès chez des souris affectées par la même forme de dystrophie, selon l'étude publiée dans l'édition du 27 juin de la revue Science Translational Medicine. Pour la première fois, les scientifiques ont converti des cellules musculaires de patients en cellules souches pour les redifférencier en cellules précurseurs du muscle. Ces cellules musculaires génétiquement modifiées et transplantées, ici chez des souris, pourraient bientôt fournir la base d'une nouvelle thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire.

Les dystrophies musculaires, des maladies génétiques affectant principalement le muscle squelettique, entraînent une forte réduction de la mobilité et, dans les cas graves, une dysfonction cardiaque et des voies respiratoires. Il n'existe aucun traitement efficace, bien que plusieurs nouvelles approches soient en cours d'essais cliniques, dont la thérapie cellulaire.

Dans cette étude, les scientifiques ont modifié un type de cellules appelé mesoangioblaste qui a déjà montré son potentiel dans le traitement de la dystrophie musculaire. Toutefois, les auteurs se sont toujours heurtés à la difficulté d'obtenir un nombre suffisant de mésoangioblastes de patients atteints de dystrophie parce que les muscles de ces patients sont appauvris de ces cellules. Donc ici, les scientifiques ont reprogrammé des cellules adultes de patients atteints de dystrophie des ceintures musculaires en cellules souches pour les amener à se différencier en cellules de type mesoangioblaste. Après avoir génétiquement corrigé ces cellules à l'aide d'un vecteur viral, ils les ont injectées dans des souris souffrant de dystrophie musculaire, sur les fibres musculaires endommagées.

Des résultats prometteurs : Les chercheurs montrent que ces cellules progénitrices musculaires ont renforcé le muscle endommagé et permis aux souris dystrophiques d'avancer plus longtemps sur un tapis roulant que les souris dystrophiques qui n'ont pas reçu ces cellules. Le Dr Francesco Saverio Tedesco, qui a dirigé l'étude, conclut que son équipe est ainsi parvenue à contourner l'obstacle d'une quantité limitée de cellules souches musculaires.

Cette technique, initialement développée à l'Institut San Raffaele de Milan puis finalisée à l'UCL, pourrait donc constituer une nouvelle voie de thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire. Le Pr Giulio Cossu, co-auteur à UCL, ajoute: "Cette procédure est très prometteuse, mais elle doit encore être validée avant application clinique, en particulier sur sa sécurité ».

Source: Science Translational Medicine Vol. 4, Issue 140, p. 140ra89 DOI: 10.1126/scitranslmed.3003541 Transplantation of Genetically Corrected Human iPSC-Derived Progenitors in Mice with Limb-Girdle Muscular Dystrophy (Visuel Leem)

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